这段时间，曹yang一直在跟唐缺跟进基因治疗之事。

双方达成共识，要用基因编辑工ju彻底敲除atp7a基因上多chu的a碱基，从gen本上救治menkes患者。

然而，在选择哪一zhong基因编辑工ju的时候，却有了不同意见。

进入21世纪后，随着生wu技术的发展,科学家们为实现基因编辑，不断开发，到现在为止，已经产生了三代新技术，分别是zfn（锌指he酸dan白酶），talens（转录激活因子样效应wuhe酸酶）和crispr/cas9三zhong基因编辑工ju。

zfn锌指dan白技术是第一代基因编辑工ju，已经面世20多年。

它通过在真he生wu中（从酵母到人类）广泛存在的锌指dan白,能够识别并结合一个特异的三联ti碱基,从而达到dna定点剪切的目的。

talen是十年前chu现的第二代基因编辑工ju，技术上实现了相当大的突破，能以更高效的方式完成基因编辑工作，并且很少会发生误切断非目标dna序列的情况，迄今为止，获得了高度好评。

talens借助于一zhong由植wu细菌分mi的天然dan白来识别特异xingdna碱基对，与目标dna结合并在特异位点对dna链进行切割，从而导入新的遗传wu质。

相对zfn而言，talen能够靶向更长的基因序列，而且也更容易构建。

但是直到现在，人们一直都没有一zhong低成本的而且公开能够获得的方法来快速地产生大量的talens。

crispr-cas9是第三代，也是最新的基因编辑工ju，发明者为两名女科学家，同时获得了去年的诺贝尔奖。

这是一zhong突破xing的全新技术，与第一代和第二代基因组编辑技术有着gen本xing的不同，因此常常被称为“基因魔剪”，正是因为它的chu现,基因组编辑技术才获得了全球xing的普及。

crispr原本是数十亿年前细菌在进化过程中发明的一zhong天然免疫系统，一些细菌在遭到病毒入侵后，能够把病毒基因的一小段存储到自shendna里一个称为crispr的存储空间，当病毒再次入侵时，细菌一旦发现与存写的片段相同的bu分，cas9dan白会发生变形，准确的卡住病毒dna并毫不犹豫地挥起“剪刀”。

crispr能使基因组更有效地产生变化或突变，效率比talen等其他基因编辑技术更高。

它通过向导rna找到需要作为靶点进行切断的dna，再用cas9这zhong专门用于切断dna的酶进行cao2作，从而jing1准切断dna靶点，实现cha入，敲除，沉默，替换等一系列基因编辑cao2作。

这zhong技术大受瞩目的原因，就是因为它能以极其简单的方式对基因进行jing1准cao2作。

简单方便，容易上手，哪怕一个本科实验员也能够zuo到，而且价格低廉，因此瞬间火爆全球,大行其dao。

虽然现在最火的基因编辑技术是crisp-cas9，但是三zhong编辑系统其实各有千秋。

只能说，每个研究者需要结合自己的课题,才能选chu最合适的工ju。

有了这几zhong基因编辑工ju，全球各大药企和生wu技术公司都在罕见病领域相继开发了一系列的临床试验药wu。

这主要是因为，罕见病是单基因遗传xing疾病，改造基因即可实现治疗。

而那些更大众的疾病，包括癌症，高血压等慢xing病，目前哪怕改造几十个基因也无法治疗，它们的致病因素很复杂。

唐缺chu于谨慎起见，并不想采取最新的crisp-cas9工ju。

一来目前世界上还没有使用这zhong工ju研发成功的基因药wu，从相关研究来看，它的脱靶率会比较高，从而导致药wu研发的失败。

二来它的底层专利属于鹰国公司，如果要进行商业应用，涉及到专利许可的问题，这方面的商务洽谈耗时长久，病人可能等不及。

目前三zhong基因编辑工ju中，只有zfn的专利已经过期，没有这方面的问题。

曹yang如果