“卫总您放心，”见卫康一脸愕然，曹yang赶jin解释dao：“我并不是要dao德绑架，要求三清专门为我们研发menkes基因药。”

“我主要还是想见见相关的专家，希望专家能够帮忙解答一些疑问，同时也想请研发人员为后续的安全xing测试提供一些帮助。”

“关于menkes的基因治疗，我已经有了一些研究和思路。只是由于我本人并非专业人士,所以在很多方面还有所欠缺，急需真正专家的指导和建议。”

“哦？”卫康有些好奇dao：“那你先说说自己的思路？”

曹yang点点tou，凝神一一dao来。

“从制备化合wu的同时，我已经在开展由xian相关病毒aav9介导的基因治疗方案，经过一年多的努力，终于通过分析dan白结构域截短了atp7a基因的序列，并且构建了质粒,目前也在293t细胞上进行表达验证和生wu学活xing验证。”

“我已经找到了aav的包装公司,目前已经谈妥合作意向,但是对于aav9病毒载ti的免疫问题和多次递送问题了解得还不是很透彻，需要载ti专家的指导。”

“因为孩子突变的基因在全shen都有表达，aav9介导的基因替代只能够解决一些更新周期慢的qi官的基因问题，最终的基因在ti编辑才是最彻底的治疗方式。”

“我想在基因替代治疗后，再全shen心投入研究crispr-cas9这zhong最新的基因编辑工ju，因为我孩子的突变是重复突变，在atp7a基因序列第1141位多cha入了一个a碱基，导致终止密码子提前，dan白翻译被阻断。”

“所以我想通过crispr-cas9工ju切除多chu的a碱基，我考虑用孩子的pi肤成纤维细胞ti外培养后作为模型细胞，gen据突变点位设计rna，通过构建质粒ti外验证编辑效率。”

“这方面我也希望能有相关的专家可以帮帮我。”

“如果我这样的基因治疗方案可行的话，”曹yang缓了口气，继续说dao：“我还有一些病友，都是menkes患者家属，他们也想获得同样的基因治疗。”

他停顿了片刻,毅然决然dao：“卫总，我知dao基因治疗这方面的研究非常昂贵，我已经zuo好准备了，我之前已经自建实验室，投入有几十万，上个月我把车卖了，加上一些积蓄，还有个五十来万，不知dao这些资金能够进行到哪一步。”

“实在不行的话，我也可以回去把房子卖了，只求能够彻底治好我儿子。”

“当然，这样的治疗方案，我那些病友可能不是每个人都负担得起，但是也有一些病友愿意砸锅卖铁救孩子，还希望卫总能够给他们一个机会。”

看着曹yang一脸恳切，语气又异常jian决，卫康心中忍不住叹了口气。

于情于理，他都想要帮助这些走投无路的患者家属。

同时，他也又一次对曹yang的基因治疗解决思路gan到震惊。

这真的是一個只有高中学历的人吗？

怎么这些方案说得toutou是dao，比生wu学专家还要详尽呢？

可见对方真的付chu了极大的jing1力来钻研学习,才能够有这么shen入的了解。

不过，专业的事情，还是要jiao给专家来chu1理。

menkes症一直以来都没有对症的治疗办法，卫康也不太确定对方提chu的方案是否可行。

还是得叫专家过来探讨一番，再zuochu决定。

他louchu笑容，yan神中liulouchu赞赏，看着曹yangdao：“看得chu你zuo了很多努力，才有这么清晰的解决思路，这样吧，我把相关的专家喊过来，你们一起商量一下，我要先听听他的意见，怎么样？”

曹yang顿时大喜：“太谢谢你了，卫总，这正是我想要的。”

卫康掏chu手机，走到一边，给唐缺打了个电话，将这边的事情一一告知。

“我的天，竟然有自学能力这么qiang的患者家属吗？简直就是我的知己，别动！我ma上过来！”

电话里瞬间传chu唐缺的怪叫声。

五分钟后，一dao白se旋风冲进了会议室。

“家属呢？你，你就是那位叫曹yang的患者家属吧，很高兴认识你，来，给我说说你家小孩juti情况，还有你的基因治疗思路。”

唐缺一进来就看到了曹yang，一脸huan喜地坐在他旁边，热情洋溢得像狗子看到了香chang。

卫康赶jin伸手介绍：“这位是我们生wu实验室主任唐缺，sma基因治疗药wu就是他全盘负责研发chu来的。”

曹yang顿时肃然起敬，十分客气地伸手：“久仰久仰，唐主任，十分荣幸见到您……”

他还要继续寒暄，唐缺却有些不耐：“曹先生，不用这么客气，我们还是先谈正事吧。”

曹yang点点tou，他从脚下的包里取chu厚厚一沓病例，还有一些准备的资料，递了过去。

唐缺慢慢翻看，他在一边详细解释。

两人低着tou，边看边讨论起来。

卫康在一边旁听，yan看这两人讨论得越来越火热，颇有一zhong局外人的无聊gan觉。

还好这两人一个很专业，一个也比较懂，没有chu现什么ji同鸭讲的状况，反而都相当有默契。