唐缺忍不住啧啧惊叹起来。

总之，他想得到的，想不到的功能，这里面都有。

逆转录病毒同样整合在宿主基因组，但它只能染分裂期细胞，而且容量有限，使用范围比较狭窄。

“真的很难选择啊！”

然后据不同的展行调整。

患者如果使用慢病毒载的基因治疗药，就能彻底修改致病的基因突变，从而完全治愈疾病，变成正常人。

“要不要疯一下，选择最永久的解决方案？”

。

“是要一劳永逸还是怎样？”

“复制的药没有必要行临床，只要动实验能够显示效果就行。”

“如果这条路线不太顺利，那就跟着诺华后面继续病毒载的研究，只要采用不同的血清类型就行，我记得诺华是avv9型，我们完全可以用avv8或者其他。”

要把任务一个个列来，分给团队去。

还能模拟人各细胞，官，以及神经系统的三维模型，甚至能模仿之间的互动，完再现了整个人的运转和构造。

还好，现在大分前期工作都可以在件上完成了，这将大大降低工作量。

“我们设计载的时候，要好好设计基因组，在其中加绝缘序列和调控序列行优化，同时也要改良包装的质粒，以增加安全。”

这两个念在唐缺脑中不断反复回响，他需要决定，选择既定的病毒载，才能继续下面的研发。

“慢病毒还是病毒？慢病毒还是病毒？”

“！”

基因表达载的构建是基因工程中最为心的分，在病毒载选择上，目前较为常见的有病毒载，慢病毒载，逆转录病毒载三选择，各有优劣。

“一个安全表达，一个长期有效。”

这些优使其首先成为获批的基因治疗药品，但其总载量有限，导致引的功能元件较少，而且长期来看，也有一丝致癌风险。

“先在aicell中行度模拟，要充分了解到所有的数据，再行样品制造，用在动上实验，一定要保证安全为先。”

“这样看来，既然度极大地提前，那就可以继续下一步了。”

“不过，如果实在有致癌风险，起码癌症还是能够治疗的，价格也不算太贵，比起1400万的sma治疗费用，倒不是那么让人绝望。”

但由于病毒基整合了宿主基因，同时也引发对于其在致癌和基因组安全等方面的忧虑。

因此，最终的选择将在慢病毒和病毒之间决。

他好决定以后，就埋在桌前工作起来。

到时候只要细胞实验行验证就行了。

“重要的还是研发我们自己的药，那么首先就是病毒载的选择问题。”

“决定了，反正研发速度这么快，多了不少的时间，就先研究慢病毒载吧。”

相关病毒aav的优缺也是比较明确，例如其基因组结构较简单，几乎没有致病，行改造的门槛和用于治疗的顾虑都易于克服，而且一般认为它不会整合基因组。

慢病毒载能够整合宿主基因组，而且可有效地染神经元细胞，肝细胞，心肌细胞，瘤细胞，内细胞，细胞等多类型的细胞，从而达到良好的的基因治疗效果。